地中海贫血基因

基因编辑治疗β-地中海贫血的临床应用

研究发现,少数地贫患者因高表达胎儿血红蛋白,而导致β地贫症状缓解。本项目基于基因组编辑技术,对患者自身的 CD34 阳性细胞进行改造,敲除 BCL11A 红系增强子位点以...

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